目前,新成立的生物技术公司Rubius Therapeutics希望用红细胞来替代缺失的酶,并最终有效治疗一些罕见的致命疾病,如癌症。迄今为止,该公司已经筹集了2.2亿美元用于研发。

就像医生使用病人的免疫系统修饰的T细胞来治疗癌症一样,Rubius Therapeutics也在使用红细胞来开发靶向疾病疗法。据媒体报道,鲁比乌斯治疗公司的执行总裁托本·斯特兰·尼森认为,他们的疗法基本上是“超级血液”,因为它使用的是红细胞,而不是化学物质或合成材料。

Rubius Therapeutics计划为红细胞配备医用蛋白质,并根据具体情况进行调整。之后,这些特殊的红细胞被注入病人体内,开始治疗病人的疾病。最终,这种超级血液只占患者总血液的不到1%。

最初,该公司希望开发超级血液疗法来替代罕见疾病患者体内缺失的酶,并治疗癌症和自身免疫性疾病,如狼疮和1型糖尿病。然而,与T细胞疗法不同,红细胞疗法具有普遍适用性。Rubius Therapeutics在其网站上说,我们只需要一个通用的献血者(O型血献血者),他能产生足够的治疗剂量来治疗成百上千个不同的病人。

该公司正在逐步实现其目标,最近已经完成了1亿美元的融资。2017年6月,该公司从投资者那里获得了1.2亿美元。

尼森在一份研究报告中指出,资金的增加进一步巩固了公司的基础,使我们能够加快开发第一批旨在治疗酶缺陷、癌症和自身免疫性疾病的红细胞疗法(RCT)产品。我们已经组建了一个强大的投资者、领导者和顾问团队,他们拥有为患者提供新型细胞疗法的长期规划和设计。

Rubius Therapeutics疗法的广泛应用可能需要一段时间,毕竟,它目前只是一个概念。首先,必须开发这些疗法,然后通过一系列临床试验来确定其有效性。如果一切顺利,超级血液最终将被美国食品和药物管理局(FDA)批准,就像2017年的T细胞疗法一样。