个性化药物能治愈所有疾病吗?”2004年10月13日,诺贝尔化学奖获得者、中国科学院外国院士阿龙·谢钱诺夫在第二届北京国际医学工程会议暨产品技术交易会上提出了这样一个问题。

延长生命需要脱氧核糖核酸药物

“21世纪后,人类的寿命会更长。例如,它可能会延长20-30年,或者在本世纪末活到120或130岁。”亚伦·西昌诺夫说。你为什么能活这么久?

“因为许多基因突变会导致遗传缺陷,所以通过个体化医学可以克服以前未知的原因。”他说。

个性化医学,又称精确医学,是指基于个人基因组信息,结合蛋白质组、代谢组和其他相关环境信息,为患者设计最佳治疗方案,以达到最大治疗效果和最小副作用的个性化医学模式。

“通过研究人类的脱氧核糖核酸,提前预测可能的疾病,开发个性化的脱氧核糖核酸药物,人类的寿命可以延长。”Aaron ciechanover指出,同一种药物对病人有不同的影响。

一项对乳腺癌患者的随访研究显示,在使用相同药物数年后,一些患者死亡或病情没有明显改善,而另一组患者的病情有所改善,有些甚至治愈。“因此,我们需要观察两个患有相同疾病的人的DNA之间的差异。通过筛选这种疾病的基因,我们将知道哪种药物能真正“对症下药”亚伦·西查诺夫认为,通过疾病筛查,我们可以发现人类未来将遭受何种疾病的基因突变,并采取相关措施延长人们的寿命。

遇到个性化治疗障碍

“我们都希望永远保持年轻,获得永生。这个梦想能实现吗?”尽管个性化医学有着光明的前景,但亚伦·西恰诺夫说,个性化医学仍然面临许多障碍。

如果以阿司匹林为代表的第一次药物革命是偶然发现的,那么第二次革命就是化合物的组合和筛选。“第三次革命是个性化医学,我们可以提前知道病人有什么疾病。个性化药物,或称脱氧核糖核酸药物,是可以预见的,医生可以告诉病人改变他们的行为来预防疾病。”亚伦·西昌诺夫说。

然而,他说,不仅一个基因突变可以解决问题,一些疾病有许多基因突变,这是一个多极的疾病转变。

因此,个性化医学面临许多个性化障碍。患者基因的不稳定性导致治疗不稳定。人们的生活方式、环境和基因型复杂,导致治疗方法复杂多样。

畅销药物的时代已经结束

在aaron ciechanover看来,个性化医疗仍然面临更大的障碍。

“这些障碍比单独的目标识别和确认更加广泛和复杂。许多疾病,如代谢性疾病和精神疾病,都是由多种基因引起的,基因产物之间的因果关系尚不清楚。恶性肿瘤的特征是基因组不稳定,因此目标不稳定;人体试验的复杂性,如激素替代疗法,血管支架的复杂性。亚伦·西昌诺夫说。

与此同时,亚伦·谢切诺夫说,目前人类非常缺乏可靠的动物模型,如神经退化、癌症、代谢性疾病等领域的疾病。“畅销药物的时代已经结束。治疗一种疾病可能有几种药物。患者服用的药物之间可能没有太大区别。”艾伦·西查诺夫直言不讳地说,“开发新药的成本非常非常高,有时高达数十亿美元。”此外,不可忽视的是生物伦理。Aaron ciechanover说,人们担心如果制药厂知道病人的基因组测序,个人信息会被泄露,等等。