今天，《自然》杂志的副刊《自然医学》发表了由北京大学肿瘤医院的朱军教授和南加州大学的陈思毅教授共同领导的一项重要医学研究。科学家们已经找到了一种方法，使明星抗癌疗法CAR-T更安全，并在早期人类临床试验中得到验证。许多专家指出，这一发现有望改变先天性心脏病的治疗模式
大量中国学者参与了这项研究(图片来源:自然医学截图)
抗癌疗法是近年来兴起的一种明星抗癌疗法。这种疗法从患者体内分离出免疫T细胞，并在体外对这些细胞进行遗传修饰，以安装识别癌细胞表面抗原的“嵌合抗原受体”。随后，这些经过修饰的细胞在实验室中大量扩增，然后输注回患者体内。在那里，他们就像一支装备了最新武器的军队，被训练成对癌细胞发动无情的攻击。
在一系列临床试验中，这种疗法的概念和效果已经得到验证。2017年，美国食品和药物管理局批准了第一种卡介苗疗法上市。几个月后，第二种抗逆转录病毒疗法也获得批准。一些从临床试验开始就接受这种治疗的儿童患者在5年或6年内没有癌症复发，实现了“功能性治愈”。
抗逆转录病毒疗法是近年来在抗癌方面的一项重大突破(图片来源:卡隆·雅各布森和杰罗姆·里兹
研究者对嵌合抗原受体的不同设计(照片来源:参考资料
这种疗法的效果仍然很好(图片来源:参考[1)
就研究人员最关心的安全性而言，这种新的CAR-T疗法可以说是一场彻底的胜利。在25名患者中，没有一名细胞因子风暴超过1级。更令人欣慰的是，没有一个病人有神经毒性(另一个常见的副作用的卡介苗疗法)。总之，没有一个病人需要药物来减轻副作用。与目前批准的抗逆转录病毒疗法相比(超过一半的患者受到细胞因子风暴的困扰，约四分之一的患者受到神经毒性的困扰)，这项研究的积极结果令人鼓舞！
“这是一个重要的进步，”研究负责人之一陈思毅教授说。“我们设计了一种新型的抗癌分子，它与杀死癌细胞一样有效，但作用速度较慢，毒性较低。”
这项研究一经发表，也引起了业内许多专家的热烈讨论。一些专家指出，虽然这项研究只招募了25名患者，但早期数据有很大的潜力。其他专家表示谨慎乐观。尽管我们已经取得了理想的结果，但这种设计为何能降低毒性的机制仍有待进一步探索。
总之，由这位中国学者领导的研究小组的发现有望导致更安全的抗逆转录病毒疗法。如果这能在更多的临床试验中得到证实，无疑将是患者的福音。毕竟，更安全的治疗不仅能让他们的治疗更安心，还能帮助身体虚弱的病人在附近接受治疗，而不用去专门的医疗中心。这正是生物医学真正为病人做的事情。